Riesgos y sombras de estos seis nuevos medicamentos

La reciente aprobación de seis medicamentos por parte de Sanidad y su incorporación a la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) español nos hace plantearnos la seguridad, los efectos secundarios y la precipitación con la que se introducen fármacos de reciente autorización europea.

Abordo a continuación un análisis crítico, desgranando los posibles daños, efectos secundarios, contraindicaciones y los problemas inherentes a la novedad de estos tratamientos.

1. Acoramidis (Beyonttra)

Acoramidis, estabilizador de la transtiretina, se destina a una enfermedad rara y potencialmente mortal: la amiloidosis cardiaca por transtiretina. Su reciente aprobación europea (febrero 2025) y su entrada casi inmediata en el SNS español evidencian la presión por acelerar el acceso a terapias innovadoras, pero ¿a qué precio para la seguridad del usuario?

Efectos secundarios y daños potenciales:

• Dolor de estómago y diarrea son los efectos adversos más frecuentes reportados en la ficha técnica, pero la lista no termina ahí.
• Existe la posibilidad de reacciones alérgicas graves, como urticaria, dificultad respiratoria e hinchazón facial, que pueden poner en riesgo la vida del paciente.
• Dada la escasez de estudios a largo plazo, no se descartan efectos indeseados aún no descritos, especialmente en poblaciones vulnerables o polimedicadas.

Contraindicaciones y precauciones:

• Hipersensibilidad a acoramidis o a cualquiera de sus excipientes.
• No se dispone de suficiente experiencia en embarazo, lactancia ni en pacientes pediátricos, lo que obliga a un uso extremadamente cauteloso y restringido a adultos.
• La interacción con otros medicamentos es un terreno poco explorado, lo que puede aumentar el riesgo de eventos adversos imprevistos.

Problemas de la novedad:

• La falta de estudios postcomercialización y la corta experiencia clínica real hacen que el perfil de seguridad esté lejos de consolidarse.
• El entusiasmo por cubrir una necesidad médica no satisfecha puede llevar a infraestimar los riesgos a medio y largo plazo, como ya ha sucedido en otras terapias huérfanas.

2. Eplontersen (Wainzua)

Eplontersen, autorizado en marzo de 2025, es otro ejemplo de medicamento huérfano para una patología devastadora. Su mecanismo de acción es novedoso, pero la experiencia clínica es limitada.

Efectos secundarios y daños potenciales:

• Hematomas, dolor o enrojecimiento en el lugar de la inyección son reacciones locales frecuentes.
• Vómitos y visión borrosa también han sido reportados, complicando el manejo en pacientes frágiles o con comorbilidades neurológicas.
• Como ocurre con otros fármacos de administración subcutánea, existe riesgo de reacciones sistémicas, aunque la información aún es escasa.

Contraindicaciones y precauciones:

• Hipersensibilidad conocida a eplontersen o a sus componentes.
• No se recomienda su uso en menores, embarazadas o lactantes ante la ausencia de datos de seguridad.
• El riesgo de potenciales interacciones medicamentosas está poco documentado, lo que puede ser especialmente problemático en pacientes polimedicados.

Problemas de la novedad:

• La escasez de datos a largo plazo y la falta de estudios independientes hacen que la verdadera dimensión de sus riesgos aún sea desconocida.
• La presión social y mediática por nuevas terapias puede llevar a una percepción de seguridad no respaldada por la evidencia.

3. Sotatercept (Wirevair)

Sotatercept es un medicamento biotecnológico aprobado en agosto de 2024 para la Hipertensión arterial pulmonar (HAP), una patología de alta mortalidad y escasas opciones terapéuticas. Su mecanismo innovador lo convierte en objeto de esperanza… y de incertidumbre.

Efectos secundarios y daños potenciales:

• Dolor de cabeza, mareos y sangrado nasal son efectos adversos frecuentes.
• Sarpullido, enrojecimiento de la piel y aparición de arañas vasculares también han sido documentados.
• El riesgo más grave es el aumento de hemoglobina, que puede derivar en trombosis venosa profunda o embolia pulmonar, eventos potencialmente mortales.
• Se han reportado casos de debilidad súbita, alteraciones visuales y sangrados anómalos, lo que obliga a una vigilancia clínica estricta.

Contraindicaciones y precauciones:

• Contraindicado en pacientes con antecedentes de trombosis o embolias.
• Precaución extrema en pacientes con factores de riesgo cardiovascular.
• No recomendado en embarazo, lactancia ni en menores de edad.

Problemas de la novedad:

• El perfil de seguridad a largo plazo es incierto, especialmente en combinación con otros fármacos para la HAP.
• La posibilidad de efectos secundarios graves puede estar infraestimada en los ensayos clínicos, habitualmente de corta duración y con criterios de selección restrictivos.

4. Polihexanida (Akantior)

Akantior es la primera solución oftálmica específica para la queratitis por Acanthamoeba, una infección ocular rara pero devastadora. Su aprobación en 2024 ha supuesto un avance, pero no está exenta de riesgos.

Efectos secundarios y daños potenciales:

• Dolor ocular, hiperemia (enrojecimiento), lagrimeo, fotofobia, prurito y sensación de cuerpo extraño son muy frecuentes.
• Se han reportado casos de perforación corneal, deficiencia visual, queratitis ulcerosa y defectos del epitelio corneal, todos ellos potencialmente graves y con riesgo de pérdida de visión.
• Conjuntivitis e infecciones oculares secundarias pueden aparecer durante el tratamiento.

Contraindicaciones y precauciones:

• Contraindicado en caso de alergia a la polihexanida o a alguno de sus excipientes.
• No recomendado en menores de 12 años por falta de estudios específicos4.
• No existen datos suficientes en embarazo y lactancia, lo que obliga a evitar su uso salvo que el beneficio supere el riesgo.

Problemas de la novedad:

• La experiencia clínica es muy limitada y los estudios postcomercialización apenas han comenzado.
• El uso simultáneo con otros colirios puede aumentar la irritación ocular, y la falta de estudios de interacción es preocupante.

5. Selinexor (Nexpovio)

Selinexor, aprobado en Europa en 2022 pero recién incorporado al SNS, es un inhibidor selectivo de la exportina 1, utilizado en el tratamiento del mieloma múltiple refractario. Su mecanismo es innovador, pero sus riesgos son considerables.

Efectos secundarios y daños potenciales:

• Hiponatremia (bajo nivel de sodio en sangre), que puede provocar confusión, convulsiones y coma.
• Neutropenia, con riesgo de infecciones graves y potencialmente mortales.
• Otros efectos frecuentes incluyen náuseas, vómitos, fatiga, anorexia, pérdida de peso y diarrea.
• Se han descrito casos de trombocitopenia (bajo número de plaquetas), anemia y toxicidad hepática.

Contraindicaciones y precauciones:

• Contraindicado en pacientes con hipersensibilidad al principio activo.
• Precaución en pacientes con antecedentes de infecciones recurrentes, insuficiencia hepática o renal.
• No recomendado en embarazo ni lactancia.

Problemas de la novedad:

• El perfil de seguridad a largo plazo es desconocido, especialmente en combinación con otros fármacos inmunosupresores.
• La toxicidad hematológica obliga a un seguimiento clínico y analítico estrecho, lo que puede dificultar su uso fuera de centros especializados.

6. Landiolol (Rapibloc)

Landiolol es un betabloqueante ultracorto, indicado para el control rápido de la frecuencia cardíaca en situaciones agudas. Aunque su primera autorización europea data de 2019, su uso en España es reciente.

Efectos secundarios y daños potenciales:

• Hipotensión y bradicardia (descenso excesivo de la frecuencia cardíaca) son los efectos adversos más temidos, pudiendo derivar en síncope, shock o paro cardíaco en casos extremos.
• Fatiga, mareo, náuseas y sudoración son también frecuentes.
• En pacientes con insuficiencia cardíaca, el riesgo de descompensación es elevado.

Contraindicaciones y precauciones:

• Contraindicado en pacientes con bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado, insuficiencia cardíaca descompensada o bradicardia severa.
• Precaución en pacientes con asma, enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) o alteraciones electrolíticas.
• No recomendado en embarazo ni lactancia ante la falta de datos concluyentes.

Problemas de la novedad:

• La experiencia real en situaciones perioperatorias y en combinación con otros antiarrítmicos es limitada.
• La rápida acción y eliminación pueden llevar a errores de dosificación o a infraestimación de los riesgos en manos inexpertas.

El riesgo de la prisa y la presión

El denominador común de estos seis medicamentos es su reciente aprobación y la escasa experiencia clínica acumulada. La presión por incorporar terapias innovadoras para enfermedades graves o raras es comprensible, pero no puede justificar la relajación de los estándares de seguridad y la falta de transparencia en la comunicación de riesgos.

La historia de la farmacovigilancia está llena de ejemplos en los que la euforia inicial por un nuevo fármaco ha dado paso, años después, a la retirada del mercado o a la aparición de efectos adversos graves no detectados en los ensayos clínicos.

La premura en la aprobación, la falta de estudios independientes y la escasa información sobre interacciones, uso en poblaciones especiales y efectos a largo plazo son factores que deberían hacernos ser especialmente cautos.

Y es que la verdadera innovación no reside solo en la molécula, sino en la honestidad y el rigor con los que se evalúan y comunican sus riesgos. La vigilancia activa, la transparencia y la información veraz al paciente son imprescindibles para evitar que la solución de hoy se convierta en el problema de mañana.